Aaron S. Kesselheim 及 Jerry Avorn等人就哪些药物最具创新性这一问题进行了广泛的调查，调查覆盖15个医学专业、基于30个美国先进学术医疗中心的180位专家医生展开。针对过去25年内批准的药物，调查对象不断缩小药物清单，最后就最具创新性药物达成一致意见。药物相对现用替代品的有效性和优越性这一因素是最常提到的影响他们判断的因素。

近几十年来，在药物研发上投入的资金数量大幅上升，但是以分子生物学及遗传学为基础的新疗法随之涌现的期望却并没有实现，导致有些人认为世界正处于药物创新危机时期。很多医生、监管者、医药行业领导者呼吁要重点关注药物的重大创新，国家及政府也为药物创新提供了绿色通道。

人们对什么是创新性药物研发的最佳途径及创新的根本源泉引起了很大争论。对创新性药物这一概念缺乏共识，阻碍了对未来药物研发期望的设定。为了搞清楚到底具有什么特性的药物才被认为是创新性药物，对美国的专家医生及医学领导者怎样理解创新性药物进行了系统的调查，探寻过去25年内批准上市的药物中，哪些被认为是真正的创新性药物。

医生对创新性药物所做出的一致性选择显着基于药物的有效性、相对于现存替代药物的优越性这一特性；受访人员也频繁地提到新的作用机制、引起护理方式转变、对卫生保健产生实质性影响这些特性；其它的一些特性，如成本效应、改善安全性、适用范围扩大等并没有被普遍认为是高度创新性药物应具有的。

医学领域为定义创新性药物的特征也作出过努力，一般认为创新性药物代表着一个改善治疗结果的组合、具有科学优势、产生广泛影响的药物。例如Aronson等人把高度创新性药物定义为：可治疗一个新的目标疾病或具有新型作用机制的药物、提高对可能受益或受害患者识别的药物、对现有疗法进行改善的药物。

当涉及到以新的方式再次批准的药物的价值时，调查的结果则显示：那些专注于未被满足的临床需求、以新的形式被批准的药物才具有高价值。然而一些经济学家指出渐进性药物创新的价值，那些来自于渐进性创新过程的非创新性药物也可以带来很大贡献。11位心血管专家中有10位选择首个他汀类药物洛伐他汀（ lovastatin）为高创新性药物，而后来研发的一些他汀类药物如阿活他汀（atorvastatin），虽然被证明更有效、尤其对心血管高风险患者有益，但是却并没列入创新性药物的范畴。受调查者对新发现的具有科研转化效应的药物赋予很大的价值，而非那些对现有疗法进行改进的药物。

对最具创新性药物进行评估，可更好地推动药物创新。调查结果显示需要对发病机制、创新性疗法及未被满足领域的临床研究给予更多的支持。被命名为孤儿药的数量不成比例的创新性药物主要用于治疗罕见病患者。然而这些药物的价值却不仅局限于少量罕见病患者中。例如Imatinib是慢性粒细胞白血病的重要疗法，但是它却被专家冠以创新性药物的标签，因为它显示了络氨酸激酶抑制剂及癌症靶向疗法的上的潜力。同样的，Alglucerase (Ceredase ；Genzyme)是为Gaucher血症患者设计的一种药物，但是也在致命遗传性疾病的酶替代疗法上打开了新思路。

最常被临床专家冠以创新性的药物是那些开辟了新的领域、其疗效大大超过现有疗法的药物。如何更好地加强基础设施建设并投入资源，以鼓励研发产生最高回报的在未来几十年里改变病人护理方式的新产品，是一个值得思考的问题。